中国日报11月7日电 （记者 李静） 2025年11月6日，第八届中国国际进口博览会期间，由蔻德罕见病中心与灵北共同发起的“构建DEE健康新生态：聚焦发育性癫痫性脑病的科学突破与全方位支持”圆桌论坛成功举办。论坛汇聚了来自医疗界、产业及患者组织的多方代表，共同探讨发育性癫痫性脑（DEE）这一难治性神经罕见病的临床挑战、创新药物进展、政策支持与患者关怀体系构建等关键议题。
丹麦驻沪总领馆领事、丹麦创新中心主任石安胜，国家儿童医学中心主任、复旦大学附属儿科医院院长王艺教授，国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院神经科郁莉斐教授，蔻德罕见病中心创始人及主任、瑞鸥公益基金会联合创始人兼秘书长黄如方，灵北中国总经理张一帆作为论坛分享嘉宾。与会各方达成一项核心共识：破解DEE的困境，需要“好药”去攻克疾病，需要“好政策”去铺就道路，更需要一个“好的支持生态”去守护患者全生命周期。
DEE是一组神经发育性疾病，在儿童早期起病，以难治性癫痫发作和发育停滞或倒退为特征，是一组具异质性的严重癫痫综合征。据统计，发育性癫痫性脑病的总体发病率已超过1/2000例活产儿，病死率为17%~50%，即便患儿有幸存活，往往也会遗留严重的神经系统残疾。
复旦大学附属儿科医院神经科郁莉斐教授指出，当前DEE的治疗仍以传统抗癫痫药物为主，疗效不理想且长期耐受性较差，临床迫切需要一款安全有效的治疗药物。
灵北中国总经理张一帆表示，该公司bexicaserin获得突破性治疗药物认定对灵北来说意义重大，突破性治疗药物认定为bexicaserin提供了与监管机构早期沟通的契机，有望显著加快其研发与引入进程，使灵北距离为中国DEE患者提供创新疗法的目标更近一步。
蔻德罕见病中心创始人及主任、瑞鸥公益基金会联合创始人兼秘书长黄如方指出，罕见病不仅仅是医学问题，对包括DEE在内的儿童罕见病患者的支持是一个社会化的系统工程。需要政府的顶层设计，医院的诊疗能力，企业的创新药物，以及患者组织的社群支持，多方协同，缺一不可。也希望社会各界给予这个群体更多实质性的关注和支持。
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