3月26日，国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的一类创新药贝捷迈® （盐酸匹米替尼胶囊），由北京积水潭医院率先开出全球首例处方，随后在中山大学附属第一医院、北京大学第三医院、宁波市第六医院等多地开出首批处方。这标志着该药物正式进入临床应用，为TGCT患者提供了手术之外的系统性治疗新选择。
首方落地，TGCT治疗迈入新阶段
TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑膜组织，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限，虽不致命，却严重影响患者日常活动能力和生活质量。
“过去，TGCT临床治疗选择有限，尤其是肿瘤复发或无法手术切除的患者长期面临治疗困境。”北京积水潭医院牛晓辉教授表示，既往治疗主要依赖手术方式，但对于肿瘤反复复发或因病灶位置、范围而无法手术切除的患者，手术治疗往往难以满足其需求，患者亟需安全、有效的系统性药物治疗方案。”贝捷迈® 的临床落地填补了这一空白，有望使TGCT从依赖反复手术的难治性疾病，逐步转变为可以通过口服靶向药实现规范化、全程化管理的慢性疾病，为患者带来了重回正常生活轨道的希望。”
首报首批，加速惠及中国患者
作为国内首个且目前唯一获批用于治疗TGCT的一类创新药物，贝捷迈® 于2025年12月获国家药品监督管理局批准，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者，为患者提供了疗效确切且耐受性良好的系统性治疗选择。
值得指出的是，在默克全球布局中，贝捷迈® 是首款率先在中国申报、获批的创新药物，也是首个源自中国、进而惠及全球的外部创新成果。从递交到获批仅用时约6.5个月，更是彰显了中国医药创新生态的成熟与“中国速度”。目前，该药物的上市申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理，源于中国的创新成果正逐步走向世界舞台。“这一刻，我们倍感使命重大。”默克中国医药健康业务董事总经理穆安德表示：“我们很欣慰看到贝捷迈® 在中国多家医院投入临床应用，真正造福患者。未来，我们将继续秉持‘齐心为病患’的初心，加速创新，与合作伙伴携手共进，推动药物可及，让医药创新的曙光照亮更多患者及其家庭的前路。”
他进一步强调了默克深耕中国的战略：“我们的战略是双向的：一方面将中国纳入全球早期临床开发体系，推动中国同步参与、同步受益，确保中国成为公司全球创新药物上市的第一梯队国家；另一方面帮助中国本土孵化的卓越成果走向世界，让源自中国的创新加速惠及全球更多患者。”
共筑健康中国，多方合力为罕见病“破冰”
当前，全球已知罕见病超过7000种，受影响的患者约3.5亿人。但由于单病种患者基数小、研发成本高、基础数据匮乏等多重因素，约95%的罕见病仍缺乏有效治疗手段，许多患者长期处于“无药可医”的困境。
为应对这一挑战，我国持续完善罕见病政策体系，加快诊疗规范建设，并通过审评审批提速、医保准入支持等方式，激励创新药研发供给，不断提升罕见病诊疗与保障能力。
面对巨大未被满足的临床需求及政府的鼓励引导，医药企业正持续加大在罕见病领域的投入和布局。基于“全球特药创新者”的战略定位，默克将罕见肿瘤作为核心发力点之一。在产品层面，除与和誉合作，推动贝捷迈® 加速惠及患者外，默克还通过收购美国生物技术公司SpringWorks等举措，持续拓展罕见肿瘤产品管线，覆盖更多适应症。在生态层面，默克积极与本土创新力量开展合作，在药物研发、准入、支付及患者管理全链条构建开放协同的合作体系，助力中国罕见病整体诊疗水平的提升。
中国罕见病防治体系正加速走向成熟。临床专家的坚守，医药企业的创新，监管政策的支持，多方合力为罕见病患者的生命“破冰”。随着更多创新成果走出实验室、走进医院、走向患者，中国数千万罕见病患者正迎来回归正常生活的希望与继续前行的力量。“健康中国”不让任何一个人掉队的承诺，也正在一次次具体而真实的临床实践中被坚定地兑现。
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